Statistické metody pro řešení neúplných dat v hodnocení zdravotnických technologií.

Abstract

Cieľ práce: Využitie štatistických metód na riešenie chýbajúcich hodnôt, simulácia mechanizmu neúplných dát na reálnych údajoch zo štúdie na klinicko-ekonomické zhodnotenie intervencií povrchovej stehennej tepny. Porovnanie vplyvu štatistických metód na výsledky nákladovej analýzy a následné zhodnotenie metód. Úvod: Pomocou štatistických metód môžeme riešiť problém chýbajúcich hodnôt. Metódy sa rozlišujú podľa prístupu na metódy odstraňujúce nekompletné prípady a na metódy doplňujúce chýbajúce hodnoty. Metódy: Na plnej dátovej matici bol pomocou softvéru R nasimulovaný stav chýbajúcich hodnôt mechanizmu MCAR v rozsahu 20 %. K porovnaniu vplyvu štatistických metód boli využité štyri metódy. (1) Metóda analýzy kompletných prípadov, ktorá pracuje s odstránením neúplných prípadov z merania. (2) Imputácia aritmetickým priemerom, využívajúc doplnenie dát pomocou priemeru. (3) Imputácia EM logaritmom a (4) imputácia MCMC logaritmom sú metódy mnohonásobného doplnenia. Posledné dve menované metódy boli spracované vprograme R. Následne boli spočítané priemerné náklady pre jednotlivé intervencie. Zpriemerných nákladov bola vypočítaná nákladová efektivita pre štyri klinické efekty. Zhodnotenie vplyvu štatistických metód bolo pomocou porovnania výsledkov s výsledkami zdrojových dát. Výsledky: Analýza kompletných prípadov bola štatisticky významne odlišná od zdrojových dát pre intervenciu PTA/s abypass. Pre metódy jednoduchej imputácie aritmetickým priemerom, mnohonásobnej imputácie EM algoritmom a MCMC algoritmom neboli zistené štatisticky významné rozdiely oproti zdrojovým dátam. V analýze nákladovej efektivity sa analýza kompletných prípadov líšila v prípade PTA o 1, 74 %, PTA/s 4,77 % a bypass o 3,80 %, hodnota ICER 1: 24,94 %, 8,12 %, ICER 2 22,0 %. Imputácia aritmetickým priemerom sa líšila oproti zdrojovým dátam PTA 0,11 %, PTA/s 1,43 %, bypass 0,37 %. Mnohonásobná imputácia Em algoritmom bol rozdiel pre PTA 0,38 %, PTA/s 1,18 %, bypass 1,13 %, ICER 1: 3,94 %, 2, 06 %, ICER 2: 1,27 %. Mnohonásobná imputácia mala najmenšie rozdiely so zdrojovými dátami: PTA 1,15 %, PTA/s 0,04 %, ICER 1: 3,90 %, 1,35 %, ICER 2: 0,27 %. Záver: Ako vhodnejšie metódy kriešeniu chýbajúcich dát sú metódy mnohonásobnej imputácie. Využitie analýzy kompletných prípadov sa nedoporučuje, zmenšuje veľkosť vzorky.

Objectives: The use of statistical methods to deal with missing values, simulation of the mechanism of incomplete data on real-life clinical-economic study on the evaluation of surface femoral artery interventions. Comparison of the impact of statistical methods on the results of cost effectiveness analysis and subsequent evaluation of the methods. Introduction: By using statistical methods, we can solve the problem of missing values. Methods are distinguished based on the approach, on methods, that remove incomplete cases, and methods that complement missing values. Methods: Using the full data matrix and software R, the state of missing values of the MCAR mechanism was simulated - mechanism "missing completely at random" in the range of 20 %. Four methods were used to compare the impact of statistical methods. (1) Complete Case study, which works with the removal of incomplete measurements. (2) Mean imputation that adds data using a value of the mean for each variable. (3) Imputation of EM algorithm and (4) imputation of MCMC algorithm are model-based multiple imputation methods. Last two mentioned methods were processed in the R program. Following the average cost was calculated for individual interventions. Cost- effectiveness analysis for four the clinical effects was calculated from the average cost taken from each method. Subsequently, the impact of statistical methods was evaluated by comparing their results with the results from the source data. Results: Complete case analysis was statistically significantly different in the intervention PTA / s bypass. Single mean imputation, EM multiple imputation and multiple imputation MCMC were not statistically significant different with source data. After cost-effectiveness analysis the differences between Complete case vs source data were: for PTA by 1, 74 %, PTA/s 4,77 % and bypass by 3.80 %, ICER 1: 24,94 %, 8,12 %, ICER 2: 22,0 %. Single mean imputation vs. source data: PTA by 0,11 %, PTA/s 1,43 % and bypass 0,37 %. Multiple imputation by EM algorithm was a difference for PTA 0,38 %, PTA/s 1,18 %, bypass 1,13 %, ICER 1: 3, 94 %, 2, 06 %, ICER 2: 1, 27 %. Multiple imputation had the smallest differences with source data: PTA 1,15 %, PTA/s 0,04 %, ICER 1: 3,90 %, 1,35 %, ICER 2: 0, 27 %. Conclusion: More suitable methods for dealing with missing data are methods of multiple imputations. Complete case analysis is not recommended as it reduces samples.