Využití propensity skóre pro potřeby HTA v ČR

Abstract

Při stanovování klinických účinků pro účely hodnocení zdravotnických technologií jsou nejvýznamnější randomizované studie, které zajišťují, že klinický účinek není zatížen zkreslením a působením zavádějících faktorů. Tyto studie ale nemusí být vždy proveditelné, proto jsme nuceni při primárním sběru dat spoléhat i na jiné typy studií, u kterých ale může být klinický účinek zatížen působením zavádějících faktorů. Jednou z metod, pomocí které lze získat přesný odhad klinického účinku z nerandomizovaných studií, je analýza pomocí propensity skóre. Cílem práce bylo zhodnotit možnosti využití metody propensity skóre pro hodnocení zdravotnických technologií a jeho praktické využití při výpočtech analýzy nákladové efektivity. Úvodní část práce poskytuje potřebný teoretický základ k pochopení metody propensity skóre. V praktické části je propensity skóre aplikováno na anonymizovaná retrospektivní data o pacientech s fibrilací síní a tato data jsou následně využita při výpočtu analýzy nákladové efektivity. Byly použity dvě metody aplikace propensity skóre, pomocí nichž byly získány dva vyvážené soubory - párování s nejbližším sousedem a párování pomocí měřítka. Výsledky získané z vyvážených datových souborů se významně nelišily od výsledků z původního celkového souboru, ale použití propensity skóre pomohlo získat přesnější odhad klinického účinku na základě dokázaného odstranění zkreslení z původních dat. Po konečném zhodnocení výsledků práce doporučuje využívání propensity skóre a to metodu párování pomocí měřítka, která poskytla získání nezkreslených dat využitelných při navazující aplikaci metod hodnocení zdravotnických technologií.

When determining the clinical effects for the purpose of health technology assessment, the most important are randomized control trials which ensure that the clinical effect is not influenced by bias and confounding factors. But these studies are not always practicable and that is why we are forced to also rely on other types of studies during new primary data collection. However the clinical effect of other non-randomized studies can be influenced by confounding factors. One of the methods that can be used to get a precise estimate of a clinical effect from non-randomized clinical trials is an analysis carried through propensity score. The aim of the thesis was to assess the option of using the propensity score method for health technology assessment and its practical usage for calculating of the cost-effectiveness analysis. The introductory part of the thesis provides a necessary theoretical background for understanding the propensity score method. In the practical part of the thesis, the propensity score is used for anonymous retrospective data of patients with atrial fibrillation and these data are then used for calculation of the cost-effectiveness analysis. Two methods of propensity score application were used and two balanced data sets were gained thanks to them - nearest neighbour matching and caliper matching. The results of the two balanced data sets were not significantly different from the results of the whole original data set but using propensity score helped to get a more precise estimate of the clinical effect on the basis of proved removal of bias from the original data. After the final evaluation of the results, the author of this thesis suggests using propensity score and the method of caliper matching which provided the data which were not influenced by bias and which could be used in the following application of the health technology assessment methods.