Využití disease risk score v hodnocení efektivity pro potřeby HTA

Abstract

ABSTRAKT Využití disease risk score v hodnocení efektivity pro potřeby HTA Cíl práce: Využití metody disease risk score při vytváření vyvážených pacientských souborů a jejich využití v hodnocení nákladové a klinické efektivity. Aplikovat tuto metodu na konkrétní případ onemocnění a dále data použít v analýze nákladové efektivity. Úvod: Disease risk score je statistická metoda, která se používá k úpravě zavádějících faktorů, které vznikají ve studiích, kde není možné provést rozdělení jednotlivců do souborů pomocí randomizace (náhodné rozdělení). Typickým příkladem takových studií jsou observační studie. Metody: K vytváření vyvážených pacientských souborů jsou využity dva způsoby výpočtu disease risk score. Metoda unexposed-only disease risk score, které je počítána pouze v kontrolní skupině souboru a pak dále rozšířena do intervenční skupiny a metoda full cohort disease risk score, která je počítána z celého souboru najednou. Konvenční a intervenční skupina je pak spárována podle výsledné hodnoty disease risk score. Pro výpočet, párování a další statistické zpracování je použit statistický software R. Výsledky: Původní soubor zahrnoval 228 pacientů léčených konvenční metodou a 387 pacientů léčených ablační metodou. Metodou unexposed-only disease risk score se vyvážilo 191 pacientů a metodou full-cohort disease risk score se vyvážilo 150 pacientů. Jako výhodnější se ukázala metoda full-cohort DRS, po které se rozdíl v průměrném věku zlepšení o 8 let oproti původnímu souboru. U pohlaví došlo zhoršení o 10 %, u pacientů trpících hypertenzí ke zlepšení o 6 %, u ICHS se rozdíl zlepšil o 17 % a diabetu mellitu došlo ke zlepšení o 10 %. Analýza nákladové efektivity se u konvenční léčby po vyvážení metodou unexposed-only DRS zvýšila o 1210 Kč na 1 % pacientů se sinusovým rytmem a snížila o 467 Kč na 1 % po vyvážení metodou full-cohort DRS. U ablační léčby se po vyvážení metodou unexposed-only DRS snížila o 3 Kč na 1 % a zvýšila o 11 Kč na 1 % po vyvážení metodou full-cohort DRS. Závěr: Jako výhodnější pro vytváření vyvážených pacientských souborů se v případě dat použitých v této studii ukázala metoda full-cohort disease risk score.

ABSTRACT Use of disease risk score in the evaluation of effectiveness for puposes of HTA Thesis goal: Use of the disease risk score method in creating balanced patient sets and its use in cost and clinical effectiveness assessment. Apply this method to a specific case of the disease and use the data in a cost-effectiveness analysis. Intro: Disease risk score is a statistic method for eliminating confounding factors in studies, where it is not possible to separate subjects into sets using randomization. A typical example of such studies are observational studies. Methods: There are two methods for calculating the disease risk score to create balanced patient sets. The unexposed-only disease risk score method, which is calculated only in the control set and then it is extended to the treated set, and the full-cohort disease risk score method, which is calculated from the whole set at once. Control and treatment sets are then paired according to the resulting disease risk score. Statistical software R is used for calculating, matching and other statistical processing. Results: The original set included 228 patients treated by the conventional method and 387 patients treated by the ablation method. The unexposed-only disease risk score was balanced by 191 patients and 150 patients with the full-cohort disease risk score. The DRS full-cohort method was shown to be more advantageous, after which the difference in the average age was improved by 8 years compared to the original set. Gender has worsened by 10 %, hypertensive patients improved by 6 %, ICHS improved by 17 % and diabetes mellitus improved by 10 %. The cost-effectiveness analysis for conventional treatment after the unexposed-only DRS has increased by 1210 CZK to 1 % of patients with sinus rhythm and decreased by 467 CZK to 1 % after DRS full cohort. For ablation treatment, the unexposed-only DRS balance decreased by 3 CZK to 1 % and increased by 11 CZK to 1 % after DRS full-cohort. Conclusion: The full-cohort disease risk score method was shown to be more advantageous for creating balanced patient files in the data used in this study.